Was macht 4basebio?

4basebio entwickelt ein Produktionsverfahren für synthetische DNA (hairpin-DNA, hp-DNA) der nächsten Generation. Unsere Produkte sollen der Wirkstoff für zukünftige Gentherapien und Genimpfstoffe sein. Wir arbeiten derzeit an der Skalierung unserer firmeneigenen Verfahren und testen unsere hp-DNA-Produkte mit einer Reihe verschiedener Verabreichungssysteme. Unsere Produkte stehen derzeit für die Forschung und die präklinische Anwendung zur Verfügung, und wir gehen davon aus, dass GMP-zertifizierte Produkte in naher Zukunft verfügbar sein werden.

Was macht die synthetische DNA von 4basebio so besonders?

Die meiste DNA für therapeutische Zwecke wird als Plasmid-DNA (pDNA) durch biologische Fermentation hergestellt, die langsam und kostspielig ist und auch einige Sicherheitsbedenken mit sich bringt. Synthetische DNA könnte Kosten-, Geschwindigkeits- und Sicherheitsprobleme lösen.

Wir nennen die von uns hergestellte DNA hairpin-DNA (hp-DNA). Dies ist eine synthetische Form der DNA, die als doppelsträngiges lineares, aber kovalent geschlossenes DNA-Molekül hergestellt wird. Bei der DNA handelt es sich um geschlossene DNA mit einzigartigen firmeneigenen Schleifenstrukturen am Ende (sog. hairpins), die für die nötige Flexibilität bei der Verwendung unserer DNA in verschiedensten Therapien und Impfstoffen bieten.

Wie sieht der Markt für diese DNA aus?

Der Markt für synthetische DNA-Produktion/Gensynthese zur Anwendungen in Gentherapien und Genimpfstoffen. Bei all diesen Anwendungen steht die Synthese eines DNA-Moleküls im Zentrum, das für jede Therapie oder jeden Impfstoff unterschiedlich gestaltet sein muss, damit es effizient in den Körper des Patienten gelangen kann. Bis heute basiert die Hauptmethode der DNA-Synthese auf komplexen Plasmid-DNA-Konstrukten, bei denen das Ziel-DNA-Molekül mit zusätzlichen DNA-Fragmenten kombiniert wird. Diese für die nachgelagerte Schritte bei der Gentherapie- und Genimpfstoff-Herstellung benötigten DNA-Fragmente können potenziell für Patienten schädlich sein. hp-DNA wird mit einer neuen und vorteilhaften Methode hergestellt, welche den Produktionsprozess erheblich vereinfachen wird, was sich in geringeren Kosten und Herstellungszeiten niederschlagen wird.
hp-DNA könnte in Zukunft auch für Gentechnikprozesse in kürzlich entwickelten Anwendungen der synthetischen Biologie verwendet werden.

Wie groß ist der Markt für diese DNA?

Die DNA selbst stellt einen bedeutenden Teil der Herstellungskosten für eine Therapie dar und kann zwischen 20 – 40% der gesamten Herstellungskosten ausmachen. Die durchschnittlichen Kosten für Plasmid-DNA liegen derzeit bei etwa 5.000 € pro Dosis. Auf dieser Grundlage würde eine Therapie für 100.000 Patienten Einnahmen aus dem Verkauf von DNA in Höhe von 500 Mio. Euro generieren. Die Zahl der klinischen Studien zur Gentherapie nimmt weiterhin rasch zu, und es wird z. B. erwartet, dass die US-Gesundheitsbehörde FDA bis 2025 jährlich 20 neue Therapien genehmigt.

Wer sind Ihre Mitbewerber?

Der Bereich der synthetischen DNA ist relativ neu, und nur wenige Unternehmen sind in diesem Bereich tätig. Wir sind jedoch der Meinung, dass unser Produkt gewisse technische Vorteile bietet, welche es wiederum anpassungsfähiger für ein breiteres Spektrum verschiedener DNA-Therapien und Verabreichungssysteme machen sollte.
Auf jeden Fall wird die Nachfrage nach synthetischer DNA voraussichtlich exponentiell wachsen, da ihre Vorteile gegenüber der Plasmid-DNA anerkannt sind.

Entwickeln Sie Gentherapien oder Impfstoffe?

Nein, unsere Aufgabe besteht darin, die für die Therapien benötigte DNA in der Entdeckungsphase, in der präklinischen und klinischen Erprobung und schließlich in der kommerziellen klinischen Phase bereitzustellen. Wir betrachten 4basebio zwar als keinen Therapieentwickler, aber wir könnten trotzdem bestimmte Unternehmen, die wir beliefern, unterstützen und auch in sie investieren, falls die Gelegenheit vielversprechend ist und sich ergibt.

Wie wollen Sie Ihre Entwicklung finanzieren?

4basebio ist nach dem Verkauf seines Proteomik- und Immunologiegeschäfts an Abcam plc am 1. Januar 2020 sehr gut finanziert.